亚博网页登录平台-谁将成为基因治疗2.0时代的明日之星?

发布时间:2020-10-31    来源:亚博网页登录 nbsp;   浏览:19624次

亚博网页登录平台|基因治疗1.0时代:螺旋推进1953年,沃森和克里克发现了DNA的双螺旋结构,开启了分子生物学时代。1963年,DNA双螺旋结构发表了10年,约书亚莱德伯格明确提出了基因交换和基因优化的思想。1972年,西奥多弗里德曼明确提出了基因治疗可以作为人类疾病的化疗的假说。

1984年,CepkoCL成功设计了一个逆转录病毒载体系统,可以有效地将外源基因导入哺乳动物染色体。1990年9月14日,国家公共卫生研究所(NIH)批准了基因治疗的第一项临床研究,四岁的AshantiDeSilva第一个拒亚博网页登录绝了腺苷脱氨酶缺乏(ADA-SCID)引起的严重铅免疫缺陷症的基因治疗。此后,全球约有4000名患者参与了500多项基因治疗临床试验。

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1999年9月13日,18岁的杰西格辛格(Jesse Gersinger)因腺病毒载体基因治疗导致多器官中风死亡,主要是由于免疫系统对腺病毒载体反应过度所致。FDA停止了大部分临床试验,对基因治疗的伦理和技术进行了新的评价。杰西格辛格的去世结束了基因治疗可怕的大跃进时代。

资本世界的寒冬迫使研究者放弃商业欲望,回归学术与理性。2006年8月,美国杂志《科学》披露基因治疗成功治疗了2例转移性黑色素瘤患者,基因治疗开始逐渐陷入困境。基因治疗2.0时代:基因治疗1.0第一年化疗结束有两个原因。

一种是引入的重组基因被放在基因组的错误位置,转录了致癌基因;另一种是携带病毒引起患者免疫系统反应过度,从而导致多器官衰竭和脑死亡。在基因治疗2.0时代,研究人员使用新的高效病毒将新的重组基因运送到细胞中,从而解决了1.0时代的许多问题。基因治疗主要有两种,以LPLD化疗用的Glybera腺相关病毒载体(AAV)和SCID化疗用的Strimvelis逆转录病毒或慢病毒载体为代表。

所谓病毒,败也病毒。|亚博网页登录平台。

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